2022年12月，Ferring Pharmaceuticals 公司宣布FDA已批准基因疗法nadofaragene firadenovec-vncg上市，用于治疗伴有或不伴状瘤的高风险卡介苗（BCG）无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）伴有或不伴状瘤的成年患者
膀胱癌是最常见的癌症之一，是一种恶性（癌症）细胞在膀胱组织中形成肿瘤的疾病。这些异常细胞可以侵入和破坏正常的身体组织。随着时间的推移，异常细胞也会在体内转移（扩散）。大多数新诊断的膀胱癌（75%至80%）被归类为NMIBC-一种通过膀胱内壁生长但尚未侵入肌肉层的癌症。这种类型的癌症与高复发率（30%至80%）以及进展为侵袭性和转移性癌症的风险有关。
Adstiladrin这种基因疗法，用于治疗BCG无反应NMIBC的成年患者。它是一种基于非复制性腺病毒载体的基因疗法，含有基因干扰素α-2b，每三个月通过导管进入膀胱一次。载体进入膀胱壁的细胞，释放活性基因以完成其工作。细胞的内部基因/DNA机制“拾取”基因并翻译其DNA序列，导致细胞分泌大量干扰素α-2b蛋白，这是一种人体用来对抗癌症的天然蛋白质。因此，这种新颖的基因治疗方法将患者自身的膀胱壁细胞转化为干扰素微工厂，增强了人体对癌症的自然防御能力。
FDA的批准是基于III期临床试验积极结果。该研究共纳入157例患者，其中98例原位癌患者伴有/不伴有高级别Ta或T1(CIS±Ta/T1)。经过3个月1次Adstiladrin治疗后，有51%（50/98）患者实现了完全缓解（CR）；在达到初始CR的患者中，有46%（23/50）在12个月时继续保持无高级别复发状态。
最常见的不良事件(AE)为：滴注部位分泌物(33%)、疲劳(24%)、膀胱痉挛(20%)、尿急(19%)和血尿(17%)等。因AE导致的停药率为1.9%。
对于BCG无应答的NMIBC患者，除膀胱切除手术外，患者们的治疗选择有限。因此，Adstiladrin的获批为患者提供了一种新的治疗选择。
(责任编辑：编辑露露)
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