先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的一种亚型，是一种罕见的遗传性酶缺乏症，会导致凝血问题和一系列并发症，甚至可能出现致命的危险。截止目前，该病的治疗通常为预防性血浆疗法，主要以补充缺乏的ADAMTS13，降低凝血和出血问题的目的险。前段时间，美国FDA批准了首个替代预防性血浆疗法的药物，与当前基于血浆的治疗相比，减少了给药时间和剂量。
Adzynma(ADAMTS13,recombinant-krhn)，前称TAK-755，用于cTTP成人和儿科患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。该药物也是第一个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白，旨在通过替换缺陷的ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。
cTTP是由于ADAMTS13缺陷所致。这导致血液中超大冯·维勒布兰德因子(VWF)多聚体的积累以及不受控制的血小板聚集和粘附。ADAMTS13是一种VWF裂解蛋白酶，具有血小板反应蛋白基序13的解整合素和金属蛋白酶。Adzynma是ADAMTS13蛋白的纯化重组形式，旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。
该药物被批准作为每周或每隔一周一次的静脉输注用于预防，以及每日一次的输注用于按需治疗急性事件。这与当前基于血浆的治疗相比，减少了给药时间和剂量。
血浆输注需要更长的时间，在急性病例中，需要持续输注直到血液检查和症状改善，这可能需要住院数天甚至数周。另外，还可能导致严重的并发症，包括容量超负荷（当体内血量过高并对心脏造成压力时），以及过敏反应。
此次获批主要是基于一项随机、交叉3期研究(NCT03393975)的数据，该研究评估了Adzynma预防性ERT对cTTP患者的安全性和有效性。
预防队列中的研究受试者(N=46)被随机分配在试验的第一部分(第1期)接受为期6个月的Adzynma或基于血浆的治疗，然后在试验的第二部分(第2期)接受为期6个月的其他治疗。35名患者进入为期6个月的单臂延续期（第3期）。
在整个研究过程中，接受Adzynma治疗的患者没有发生急性TTP事件。一名接受血浆治疗的患者发生了一起急性TTP事件。此外，在第1期和第2期接受Adzynma治疗的患者中没有报告亚急性TTP事件。两名接受Adzynma治疗的患者发生了2起亚急性事件，其中一名患者接受了4次补充剂量治疗。接受血浆治疗的4名患者在第1期和第2期发生了5次亚急性TTP事件。其中3名患者总共接受了7次补充剂量。
该研究还根据整个研究期间Adzynma对急性TTP事件的应答比例，研究了按需ERT的疗效。患者被随机分配接受Adzynma按需治疗(n=2)或基于血浆的治疗(n=3)。研究结果显示，在接受Adzynma或基于血浆的治疗后，所有6例急性TTP事件均得到缓解。
比较常见的不良事件主要包括了：头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。
(责任编辑：编辑露露)
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