先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP） 是一种极其罕见、慢性且使人衰弱的凝血障碍，与危及生命的急性事件和使人衰弱的慢性症状或 TTP 表现相关。 TTP 患病率大约为 2-6 例/百万。
该疾病的遗传形式 cTTP 占 TTP 患者的 ≤5%。它的发生是由于 ADAMTS13（一种冯维勒布兰德因子 (VWF) 裂解蛋白酶）缺乏，导致血液中超大 VWF 多聚体的积累。超大 VWF 多聚体的积累导致不受控制的血小板聚集和粘附。这可能导致身体小血管异常凝血，并与微血管病性溶血性贫血和血小板水平低（血小板减少症）相关。
cTTP 有急性和慢性表现（包括中风和心血管疾病），如果不及时治疗，急性 TTP 事件的死亡率 > 90%。 cTTP 还可能导致持续广泛的器官损伤以及 ADAMTS13 缺陷状态导致的其他并发症。
ADZYNMA（apadamtase alfa）TAK-755是一款ADAMTS13重组蛋白，它具有血小板反应蛋白基序 13 的解整合素和金属蛋白酶”（rADAMTS13, recombinant-krhn），可以通过补充ADAMTS13酶功能，可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。适用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。
此前，ADZYNMA已被FDA授予孤儿药资格 (ODD)，用于治疗和预防 TTP，包括其获得性特发性和继发性形式，以及快速通道和罕见儿科疾病资格。美国 FDA 向武田授予 ADZYNMA 批准的罕见儿科疾病优惠券。该药物获得了欧洲药品管理局(EMA) 和日本厚生劳动省(MHLW) 的ODD用于治疗TTP的资格。
(责任编辑：编辑露露)
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