2023年11月9日，武田公司宣布了美国FDA批准酶替代疗法（ERT）ADZYNMA（apadamtase alfa）用于预防和治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的按需治疗。
ADZYNMA 是首个且唯一获美国FDA批准的重组 ADAMTS13 (rADAMTS13) 蛋白，旨在通过替换缺陷的 ADAMTS13 酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。
FDA 对 ADZYNMA的批准得到了 cTTP 中第一个随机、对照、开放标签、交叉 3 期试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据分析以及来自 cTTP 的数据所提供的全部证据的支持。继续审判。在3期试验中，患者根据入组时的治疗方案，每隔一周或每周接受 40 IU/kg ADZYNMA IV 或血浆治疗，持续第 1-6 个月（第 1 期），并在第 7-12 个月转向替代治疗（第 2 期），所有患者均接受 ADZYNMA 治疗 13-18 个月（第 3 期）。
在接受 ADZYNMA 预防性治疗期间，没有患者经历过急性 TTP 事件 (n=37)，而接受血浆治疗的患者 (n=38) 则发生了 1 例急性 TTP 事件。在 3 期研究对照比较期 1 和 2 期间，接受 ADZYNMA 的患者没有报告亚急性 TTP 事件，而接受血浆治疗的 4 名患者发生了 5 起亚急性 TTP 事件。在持续期（第 3 期），两名接受 ADZYNMA 预防的患者发生了两次亚急性事件。
在试验中，接受 ADZYNMA 的患者（9/37 名患者经历了一种表现）血小板减少症表现的平均年化事件率（SD）为 2.0（4.706），而接受血浆治疗的患者为 4.44（6.312）（19/38 名患者经历了一种表现） ）。虽然比较的临床意义尚不清楚，但血小板减少症是 TTP 的一种表现，因此是疾病活动性的重要生物标志物。
ADZYNMA 是 ADAMTS13 蛋白的重组形式。在药代动力学评估中，与基于血浆的治疗相比，接受 40 IU/kg ADZYNMA IV 的患者 (n=23) 在单次输注后 ADAMTS13 活性增加了4-5倍。
ADZYNMA与血浆疗法相比，表现出了更为良好的安全性。该药物常见的不良反应（发生率>5%）是头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。接受 ADZYNMA 治疗的患者没有出现中和抗体。
(责任编辑：编辑露露)
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