2024年3月26日 ，武田宣布，日本厚生劳动省已批准使用Adzynma (apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa) 用于治疗12岁及以上个体的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。
Adzynma是首个且唯一一个获得批准的重组ADAMTS13蛋白，旨在通过替换缺陷的 ADAMTS13酶来解决cTTP患者未满足的医疗需求。
Adzynma 是一种重组的具有血小板反应蛋白1型重复序列的解整合素和金属蛋白酶之成员13。ADAMTS13缺失，会导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累进而会引起的血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。Adzynma通过替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，从而起到预防和治疗的作用。
cTTP是一种罕见的慢性凝血障碍疾病，发病机制是因为ADAMTS13酶的缺失，导致VWF多聚体在血液中积累。cTTP有急性和慢性两种，急性TTP患者如果没有接受治疗，患者死亡率超过90%
Adzynma此前被FDA授予孤儿药资格（ODD）和快速通道资格。此外，Adzynma还获得了EMA和厚生劳动省的孤儿药资格称号，用于治疗TTP。
此次获批基于cTTP首个随机、对照、开放标签试验结果支持，在接受Adzynma预防性治疗中，没有患者发生急性TTP事件（n=37），而接受血浆治疗的患者发生了一例急性TTP事件（n=38）。与基于血浆的疗法相比，Adzynma显示出良好的安全性。
武田在罕见病领域的贡献一直备受瞩目。Adzynma的上市，得益于公司与FDA的紧密合作，以及该药物获得的优先审查、快速通道和孤儿药的身份。
在新药方面，武田收获了Adzynma的突破性进展，但回顾其上半年整体情况，武田还需更多的新药驱动力带动下半年的营收。
(责任编辑：编辑露露)
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