2021年10月29日，诺华（Novartis）公司宣布美国FDA批准STAMP抑制剂Scemblix（asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：Scemblix治疗处于慢性阶段的费城（Ph）染色体阳性CML患者，此前接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗携带T315I突变的上述患者。
FDA 批准 Scemblix 是基于 III 期 ASCEMBL 试验和 I 期 (NCT02081378) 研究的结果，该研究包括具有 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 患者。
在 24 周时，Scemblix的 MMR 率与 Bosulif (bosutinib)相比几乎翻了一番（25% 与 13% [ P = 0.029]）
由于不良反应而停止治疗的患者比例在 Scemblix 组（n = 156）中比在 Bosulif 组（n = 76）中低三倍以上（7% 对 25%）
Scemblix 组最常见（发生率≥20%）的不良反应和实验室异常分别是：上呼吸道感染和肌肉骨骼疼痛；血小板和中性粒细胞计数减少，血红蛋白减少；甘油三酯、肌酸激酶和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 增加。
Scemblix是首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。
Scemblix是一种针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋(STAMP)结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。
慢性髓性白血病（CML）是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。
(责任编辑：编辑露露)
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