2021年10月29日，诺华（Novartis）公司宣布美国FDA批准STAMP抑制剂Scemblix（asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；携带T315I突变的上述患者（Ph+CML-CP）。
值得一提的是，Scemblix（asciminib）是FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。
适应症
SCEMBLIX 是一种激酶抑制剂，适用于治疗以下成年患者：
① 先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗、处于慢性期 (CP) 的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML)。
该适应症在基于主要分子反应 (MMR) 的加速批准下获得批准。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
② 具有 T315I 突变的 CP 中的 Ph+ CML。
剂量和给药
· CP 中 Ph+ CML 的推荐剂量：每天一次口服 80 毫克或每天两次 40 毫克。
· 患有 T315I 突变的 CP 中 Ph+ CML 的推荐剂量：200 毫克，每天口服两次。
· 在服用 SCEMBLIX 之前至少 2 小时和之后 1 小时避免进食。
· 整片吞服。不要破碎、压碎或咀嚼药片。
注意事项
骨髓抑制:可能发生严重血小板减少和中性粒细胞减少事件。在治疗期间定期监测全血细胞计数，并通过中断治疗或减少剂量进行管理。
胰腺毒性:监测血清脂肪酶和淀粉酶。中断给药，然后根据严重程度减少剂量恢复给药或中断SCEMBLIX给药。当脂肪酶升高伴有腹部症状时，评估胰腺炎。
高血压:监测血压并按照临床指示管理高血压。如果未对高血压进行药物控制，则中断给药、减少给药或停止SCEMBLIX给药。
超敏反应:可能导致超敏反应。监测患者的体征和症状，并根据临床指示开始适当的治疗。
心血管毒性:可能发生心血管毒性。监测有心血管危险因素史的患者的心血管体征和症状。根据临床指示开始适当治疗。
胚胎-胎儿毒性:可能导致胎儿伤害。告知女性潜在的生殖风险和对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕方法。
最常见的不良反应 (≥ 20%) 是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。
最常见的实验室异常（≥ 20%）是血小板计数减少、甘油三酯增加、中性粒细胞计数减少、血红蛋白减少、肌酸激酶增加、丙氨酸转氨酶增加、脂肪酶增加和淀粉酶增加。
(责任编辑：编辑露露)
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