近日，SanBio株式会社宣布其人体干细胞加工药物“AKUUGO颅内植入用混悬液”（vandefitemcel，SB623）在日本获得有条件、有时间限制的上市许可，用于改善创伤性脑损伤(TBI)导致的慢性运动麻痹。这是世界上首个被批准用于此适应症的同种异体细胞治疗剂。
作为批准的条件，该公司必须确保在配备适当的设备中使用，进行上市后评估，并根据评估结果提出变更申请。
创伤性脑损伤(TBI)是由强大的外力（例如交通事故或跌倒）作用于头部，损伤颅骨内的脑组织而引起的。TBI症状的表现和时间在患者之间差异很大，并且根据受影响的大脑区域，患者可能会出现运动功能障碍或更高级的脑功能障碍等后遗症。
研究表明，被破坏或受损的脑组织不会自然再生，进入TBI慢性期并出现运动麻痹的患者将面临对日常生活和社会生活的终身影响，这表明存在巨大的未满足的医疗需求。
AKUUGO颅内植入混悬液是一种人类（同种异体）骨髓来源的改良间充质干细胞，通过改良和培养源自健康成人骨髓抽吸物的间充质干细胞而产生。将AKUUGO移植到大脑中受损的神经组织中，预计引发FGF-2(一种蛋白质)和其他物质的释放，进而促进受损神经细胞的自然再生能力，并诱导神经细胞的增殖和分化。
这项有条件和有时间限制的批准是基于SanBio在日本和美国进行的为期12个月的2期随机、双盲、手术假对照全球试验STEMTRA。这项试验旨在评估AKUUGO与假手术相比对因TBI而出现稳定的慢性神经运动障碍患者的疗效和安全性。在这项研究中，AKUUGO被直接植入脑损伤部位周围。
试验招募了来自美国、日本和乌克兰的61名患者。这些患者（年龄18-75岁）至少处于TBI后12个月，并且格拉斯哥预后评分扩展版(GOS-E)评分为3-6（例如，中度或重度残疾）。此外，患者能够接受所有计划的神经病学评估，并且在之前的三个月内没有癫痫发作。
试验的主要终点为治疗后24周Fugle-Meyer运动量表(FMMS)评分相对于起始的平均变化。
在这项研究中，AKUUGO达到了其主要终点，24周时，AKUUGO治疗组报告改善了8.3分，而对照组改善了2.3分，显示出统计学上的显著差异。在AKUUGO治疗组的患者中，18名（39.1%）FMMS评分提高10分或以上，而对照组仅有1名患者（6.7%）。
试验中未发现新的安全信号。最常见的不良事件是头痛。
该研究的最终分析结果已在美国神经病学学会年会上公布。
根据AKUUGO标签上的【剂量和用法】，对于成人，通过立体定向脑手术使用专用递送装置套件，将5个x10⁶活体(同种异体)骨髓间充质干细胞(300μL细胞悬液)植入病灶周围的脑组织。通过颅骨上的钻孔，将细胞通过三条途径植入病变周围区域。向每条途径注入100μL细胞混悬液，在距离最深位置5-6mm的总共五个位置各沉积20μL溶液。
植入速率应约为10μL/分钟。按照以下步骤进行植入：
1.开始手术前，将专用输送装置中的导向器和止动器以及配备探针的插入器安装到侵入性神经外科手术的头部固定装置上。
2.解冻颅内植入用细胞混悬液，用专用制备溶液冲洗，并使用专用制备溶液将细胞混悬液浓度调节为1.67x10⁶细胞/100μL。
(责任编辑：编辑露露)
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