8月1日，Octapharma USA宣布美国FDA扩大了Fibryga(人用重组纤维蛋白原冻干粉)的批准范围，用于治疗获得性纤维蛋白原缺乏症(AFD)出血患者的纤维蛋白原替代。
纤维蛋白原在急诊和外科手术中的凝血和血液凝固中起着重要作用。在严重出血期间，纤维蛋白原是首个降至极低水平的凝血因子。快速补充纤维蛋白原对于出血患者的止血至关重要。
AFD通常由严重出血引起，可损害血凝块形成，增加患者持续出血的风险。1964年引入的标准治疗(冷沉淀)具有明显的缺点，包括长时间的解冻和制备过程、纤维蛋白原水平的变化、包含额外的凝血依赖成分以及更高的病毒传播风险。Fibryga作为冻干粉，可以在室温或冷藏下储存并可以在患者护理时快速复溶。此外，这种冻干粉可以做到非常精确，可提供高纯度和一致的纤维蛋白原量，用于精确治疗。
Fibryga是一种源自人血浆的无菌、纯化、病毒灭活的纤维蛋白原浓缩物。最初于2017年，FDA批准了Fibryga用于治疗成人和青少年先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作，包括无纤维蛋白原血症和低纤维蛋白原血症。随后于2020年，FDA再次批准了该药物用于治疗12岁以下儿科患者先天性纤维蛋白原缺乏症的急性出血发作。截止目前，这是FDA第三次批准了Fibryga。此前，Fibryga已于2019年在欧盟和2020年在加拿大获得用于治疗AFD的监管批准。
根据FDA的说法，作为首个也是唯一一个获得批准的按需、病毒灭活、人血浆衍生的纤维蛋白原浓缩物，Fibryga是一种比目前的标准治疗（冷沉淀）更快速、更精确的严重出血情况治疗方法。
此项批准基于3期FIBRES试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT03037424）的数据，该试验包括735名成年心脏外科患者，他们因体外循环(CPB)后出现获得性低纤维蛋白原血症而被要求补充纤维蛋白原。
研究参与者被随机分配接受纤维蛋白原浓缩物(n=372)或冷沉淀物(n=363)，当血库收到纤维蛋白原补充订单时给予。主要终点是CPB终止后前24小时内给予的同种异体血液制品（ABP；红细胞、血小板、血浆）总数。
根据CBP终止后前24小时内给予的ABP总单位数，发现纤维蛋白原浓缩物不劣于冷沉淀物。在终止CBP后的第一个24小时内，纤维蛋白原浓缩物组(n=302)和冷沉淀物组(n=303)平均给予的ABP 总单位数分别为17.0单位和17.4单位（ABP平均比率估计值为 0.98）。
常见不良反应是肝功能异常、急性肾损伤、贫血、心房颤动、谵妄和肾衰竭。
Fibryga以冻干粉形式提供，装在单剂量瓶中，含有约1g纤维蛋白原浓缩物，可在复溶后静脉使用。
(责任编辑：编辑露露)
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