商品名：Elevidys
适应症：杜氏肌营养不良
研发公司：Sarepta Therapeutics, Inc.
6月20日，美国FDA批准一次性基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。为确认功能益处，FDA对可行走的患者授予了传统批准。对于不可行走的患者，FDA则授予加速批准。针对不可行走的DMD患者的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。
注意的是，Elevidys禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有缺失的患者。
Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。
该药物最初于2023年6月获得FDA加速批准，用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良(DMD)的儿科患者。加速批准是基于Elevidys微肌营养不良蛋白在骨骼肌中表达的增加。Elevidys成为首个用于治疗杜氏肌营养不良4-5岁患者的一次性基因疗法。
(责任编辑：编辑露露)
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