在一项开放标签、多短期研究中，将47例未经治疗或复发的BPDCN患者分配到每个21天周期的第1-5天接受每公斤体重7μg或12μg剂量的Elzonris静脉输注，持续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性作用。
研究显示，18个月和24个月的生存率分别为59%和52%。在15名先前接受治疗的患者中，有效率为67%，中位总生存期为8.5个月。在未经治疗或复发的BPDCN成人患者中，使用Elzonris可有显著的临床反应。
在另外两项多中心、开放标签、单臂临床试验的两组患者中进行了研究，第一个试验队列招募了13名未经治疗的BPDCN患者。治疗包括在21天周期的第1-5天每天一次，在15分钟内静脉注射 Elzonris12mcg/kg。
疗效基于完全缓解率（CR）或临床完全缓解率（CRc）。CRc被定义为完全缓解，但残留皮肤异常，并不表明存在活动性疾病。CR/CRc的中位时间为57天。7名患者达到完全缓解 (CR) 或 (CRc)。未达到 CR/CRc 的中位持续时间。
(责任编辑：编辑露露)
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