Elzonris（又称为 Tagraxofusp-erzs或SL-401）适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤。
CD123在母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤( BPDCN)和许多其他血液恶性肿瘤中表达，Tagraxofusp-erzs是一种CD123导向的细胞毒素，专门针对CD123靶点设计，该药由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成，IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后，Tagraxofusp-erzs能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。
2018年，FDA批准Tagraxofusp-erzs,用于治疗2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者，包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDCN患者。 Tagraxofusp-erzs是首个获批治疗 BPDCN型白血病的药物,同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。 Tagraxofusp-erzs的上市是 BPDCN患者临床治疗向前迈出的重要一步。
Tagraxofusp-erzs的获批，是基于在初治和经治 BPDCN患者中开展的一项多中心、多队列、开放标签、单臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的数据。
可能在使用后会出现包括过敏（监测患者的体征症状并进行适当治疗）；肝毒性（监测ALT和AST，如转氨酶升高到正常上限的5倍以上，中断使用）。
不良反应
最常见的发生率≥30%不良反应是恶心、疲劳、外周水肿、发热和体重增加。最常见的实验室异常是血小板、血红蛋白、钙、钠、ALT和AST。
(责任编辑：编辑露露)
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