阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见且危及生命的血液疾病，全世界约有2万人受到影响。PNH患者的红细胞被补体系统(先天免疫系统的一部分)破坏，从而导致贫血、疲劳和血栓等症状，并可能导致肾脏疾病。C5抑制剂可阻断部分补体系统级联反应，已被证明对治疗PNH有效。
PiaSky（可伐利单抗）是一种靶向补体蛋白C5的重组人源化IgG1亚型单克隆抗体，能特异性地与补体蛋白C5结合，从而抑制C5裂解为C5a和C5b，阻止末端补体复合物C5b-9的产生，抑制补体途径免疫反应。PiaSky可以在血液中循环使用，使药物能够多次结合并抑制C5蛋白，并且在少量药物的情况下在体内发挥更长久的作用。在治疗的第一个月进行初始静脉输注和每周皮下注射（SC）负荷剂量之后，每4周SC一次。
如获欧盟批准，PiaSky将成为欧盟首个每月皮下注射PNH治疗药物，在经过适当的培训后，患者可以选择自我管理。这可能为目前需要定期静脉（IV）输注C5抑制剂患者提供另一种选择，可能有助于减轻治疗负担和对PNH患者及其护理人员生活的 干扰。
CHMP的推荐是基于之前一项在未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者中进行的III期COMMODORE 2研究结果。研究结果表明，每四周SC注射一次PiaSky，实现了疾病控制，并且耐受性良好。PiaSky的安全性与eculizumab相当，eculizumab是一种现有的C5抑制剂，每两周静脉注射一次。使用PiaSky治疗的患者的不良事件发生率与使用eculizumab治疗的患者相似(分别为78%和80%)。申请资料包还包括来自另外两项III期研究的支持性数据：COMMODORE 1研究，用于从接受此前已批准C5抑制剂切换的PNH患者，以及COMMODORE 3研究，用于中国新接受C5抑制剂治疗的PNH患者。
PiaSky已于今年6月22日获美国FDA批准上市。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
