研发公司：ITALFARMACO SA
适应症：杜氏肌营养不良
3月21日，美国FDA批准Italfarmaco公司开发的DUVYZAT（givinostat）上市，用于治疗6岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是首个获批可用于治疗携带任何DMD基因变异患者的非类固醇疗法。
DMD是一种罕见的X连锁进行性、危及生命的神经肌肉疾病。类固醇是DMD患者的主要治疗方法，此外FDA还批准 Sarepta 公司的 Elevidys 成为首个治疗 DMD 的基因疗法。而Givinostat的机制与此前获批的药物不同，它通过抑制DMD患者中异常升高的HDAC活性，缓解肌肉组织的损害，保护肌肉超细纤维的功能，从而为此类患者提供一种全新的治疗策略。
(责任编辑：编辑露露)
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