2024年6月6日，美国FDA批准Geron公司的“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo(imetelstat，伊美司他)用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征(MDS)成年患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要8周内输入4个或更多的红细胞单位，且患者对红细胞生成刺激剂(ESAs)无应答或产生耐药，或不适合使用ESAs。Rytelo是首个且唯一一个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂。
适应症
Rytelo适用于治疗患有低至中等1级风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者，这些患者患有输血依赖性贫血，在8周内需要4个或更多红细胞单位，且对红细胞生成刺激剂（ESA）无应答或产生耐药，或不适合使用ESAs。
推荐剂量
Rytelo的推荐剂量为7.1mg/kg，每4周静脉输注2小时。如果患者在治疗24周（服用6剂药物）后红细胞输注量没有减少，或者在任何时候出现不可接受的毒性，则停止使用Rytelo。
警告和注意事项
1.血小板减少症:根据实验室值，Rytelo可导致血小板减少症。在临床试验中，65%接受本品治疗的MDS患者出现新的或恶化的3级或4级血小板减少。监测血小板减少症患者的出血情况。开始使用Rytelo前，前两个周期每周监测一次全血细胞计数，之后每个周期之前根据临床指征进行监测。酌情输注血小板。推迟下一个周期，并以相同或减少的剂量继续用药，或按建议停药。
2.嗜中性白血球减少症:根据实验室值，Rytelo可导致中性粒细胞减少症。在临床试验中，72%接受本品治疗的MDS患者出现新的或恶化的3级或4级中性粒细胞减少。监测3级或4级中性粒细胞减少症患者的感染情况，包括败血症。开始使用Rytelo前，前两个周期每周监测一次全血细胞计数，之后每个周期之前根据临床指征进行监测。酌情使用生长因子和抗感染疗法进行治疗或预防。推迟下一个周期，并以相同或减少的剂量继续用药，或按建议停药。
3. 输液相关反应:Rytelo可引起输液相关反应。最常见的输液相关反应是头痛(4.2%)。输液相关反应通常发生在输液过程中或输液结束后不久。按照建议在输注前至少30分钟给患者使用苯海拉明和氢化可的松，并按照建议在输注后至少监测患者一小时。通过支持性护理和输液中断来控制输液相关反应的症状，降低输液速度，或按照建议永久停药。
4.胚胎-胎儿毒性:根据对动物的研究结果，当对孕妇施用Rytelo时，可导致胚胎-胎儿损伤。在动物生殖研究中，在器官形成期间对怀孕小鼠施用imetelstat导致母体暴露下的胚胎-胎儿死亡率(AUC)是推荐临床剂量下人类暴露的2.5倍。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生殖能力的女性在使用Rytelo治疗期间以及最后一次用药后1周内使用有效的避孕措施。
不良反应
血小板减少症；
中性粒细胞减少症；
输液相关反应。
(责任编辑：编辑露露)
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