鲁索替尼(Opzelura)是一种Janus激酶（JAK）抑制剂，可选择性抑制JAK1/JAK2。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是介导许多对造血和免疫功能很重要的细胞因子（如干扰素）的信号转导。美国FDA已批准Opzelura上市，用于短期和非连续长期治疗12岁以上轻中度特应性皮炎（AD）患者，其临床应用范围不断扩展，获批的适应症还包括白癜风、牛皮癣等自身免疫性皮肤疾病。
Opzelura的配方来自鲁索替尼，是JAK1和JAK2激酶抑制剂的专利配方制剂，设计专为局部的外用药膏。该药品是美国FDA批准的首个也是唯一一款JAK抑制剂的局部外用制剂。3期TRuE-AD2研究是一项随机，双盲，媒介物对照的3期研究，主要评估与媒介物（非药用乳膏）相比，Opzelura治疗特应性皮炎的安全性和有效性。600多名患者按照整体评估（IGA）评分为2至3且症状占其体表面积（不含头皮）的3％至20％被研究人员随机分配到2：2：1的3个治疗组之中，进行持续8周的治疗：0.75％Opzelura（2次/每天）组；Opzelura1.5％（2次/每天）组；非药膏组。
结果显示使用不同剂量的Opzelura治疗的患者，有更高比例在第8周达到研究者整体评价-治疗成功、且相对基线水平改善了至少2分。研究评估的Opzelura安全性和有效性与以往的数据保持一致，疗效显著。
Opzelura于2011年11月获得美国FDA批准上市，这是首个获批专门治疗骨髓纤维化的药物。2012年8月23日获得欧盟药品管理机构（EMA）的批准，后又在2014年7月4日获得日本独立行政法人医药品及医疗器械综合管理机构（PMDA）批准上市。
(责任编辑：编辑露露)
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