6月8日，Geron公司宣布美国FDA批准其“first-in-class”端粒酶抑制剂Rytelo（imetelstat）用于治疗患有低风险至中等-1风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成年患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要8周内输入4个或更多的红细胞单位，且患者对红细胞生成刺激剂（ESAs）无应答或产生耐药，或不适合使用ESAs。
根据新闻稿，Rytelo是首个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂。自1984年端粒酶被发现以来，经过近40年的等待，产业界终于迎来首款端粒酶靶向疗法。Rytelo被行业媒体Evaluate列为今年10大潜在重磅疗法之一。
Rytelo是首创寡核苷酸端粒酶抑制剂，旨在阻断髓系血液系统恶性肿瘤中恶性干祖细胞失控的增殖，以恢复骨髓和正常的红细胞生成。该药物可用于治疗有或无环形铁粒幼红细胞(细胞核周围有特征性铁沉积的血细胞)的患者。
值得一提的是，Rytelo的作用机制与百时美施贵宝的骨髓增生异常综合征药物Reblozyl不同。Reblozyl是一种融合蛋白，旨在抑制阻碍红细胞生成的信号通路，自2020年起已被批准用于治疗既往接受过ESA治疗或不耐受ESA的骨髓增生异常综合征患者，但仅限于环形铁粒幼红细胞患者。不过，FDA扩大了Reblozyl的适应症，将其纳入含或不含环形铁粒幼红细胞的低风险骨髓增生异常综合征的一线治疗。
(责任编辑：编辑露露)
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