5月28日，Brensocatib在治疗非囊性纤维化支气管扩张症中的3期临床试验达到了主要终点。与安慰剂相比，Brensocatib的两种剂量强度均在统计学上显著降低了肺部恶化(PEs)的年化率。该研究还符合其预先指定的几个具有统计学意义的次要终点。
非囊性纤维化支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病，其特征是痰液产生过多，并持续从呼吸道咳出，患者还会频繁出现呼吸道感染。目前，这种疾病还没有获得批准的治疗药物。
Brensocatib是一种口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，DPP1是一种负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的酶。通过抑制DPP1，Brensocatib有望减少中性粒细胞介导的疾病（如支气管扩张）中的肺损伤和炎症。
如获批，Brensocatib将是第一个被批准用于支气管扩张患者的治疗方法，也是第一个被批准的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂。
随机、双盲、安慰剂对照ASPEN研究(NCT04594369)评估了brensocatib对12岁及以上非囊性纤维化支气管扩张患者的疗效和安全性。成人(n=1680)和青少年受试者(n=41)被随机分配接受brensocatib 10mg、25mg或安慰剂，每天一次，持续52周，然后停药4周。
研究结果显示，与安慰剂相比，低剂量的brensocatib在52周时实现了肺恶化率降低21.1%；高剂量实现了19.4%的降低。两种剂量的统计显著结果符合试验的主要终点。
此外，两种剂量对于衡量首次肺部病情加重的时间以及52周内未出现病情加重的几率增加的次要终点均达到了统计显著性。另一个次要终点是测量一秒钟内用力呼气量的变化(测量患者可以呼出多少空气)，只有高剂量显示出具有统计学意义的结果。
在安全性方面，brensocatib的耐受性良好。研究中报告的不良事件包括普通感冒、咳嗽和头痛，但这些问题的发生率与安慰剂组的观察结果没有太大差异。
(责任编辑：编辑露露)
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