6月3日，Agios制药公司宣布了一项全球3期ENERGIZE-T研究结果，分析显示，Mitapivat与输血依赖性α或β地中海贫血成人的输血负担显著减少相关。
Mitapivat是一种丙酮酸激酶激活剂，在美国获准用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏症成人溶血性贫血，在欧盟获准用于治疗患有PK缺乏症的成人患者。
地中海贫血症即珠蛋白生成障碍性贫血，是由于一种或几种正常珠蛋白肽链合成障碍(部分或全部缺乏)而引起的遗传性溶血性疾病。通常该症伴随典型的贫血症状，即红血球细胞水平低下。贫血可导致疲累感与肤色苍白，也可同时造成骨骼疾病、脾脏肿大、黄疸、深色尿以及儿童成长迟缓等症状。
这项随机、双盲、安慰剂对照ENERGIZE-T研究(NCT04770779)比较了Mitapivat与安慰剂在输血依赖性α或β地中海贫血成人患者中的疗效和安全性。研究受试者被随机分配接受每日两次口服Mitapivat 100mg或安慰剂，为期48周。
主要终点是有输血减少缓解的患者比例，输血减少缓解定义为与起始相比，在任意连续的12周内（截至第48周），输注的红细胞单位减少至少50%，即输注的红细胞单位减少至少2个单位。
Mitapivat组共有155名患者和安慰剂组83名患者完成了为期48周的双盲期研究。结果显示，接受Mitapivat治疗的患者中有30.4%达到了主要终点，而接受安慰剂的患者只有12.6%(P=0.0003)。
Mitapivat治疗还实现以下关键次要终点在统计学上显著降低（与起始相比）：
1.在任意连续的24周内（截至第48周），输注的红细胞单位至少减少50%；
2.从第13周到第48周输注的红细胞单位至少减少33%；
3.从第13周到第48周输注的红细胞单位至少减少50%。
此外，Mitapivat组中有9.9%的患者实现了输血不依赖（截至48周连续≥8周不输血），而安慰剂组为1.1%。
Mitapivat独特的作用机制改善了红细胞血细胞健康，是无论输血需求如何的所有地中海贫血患者的一种有意义的口服治疗选择。
(责任编辑：编辑露露)
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