2024年4月1日，阿斯利康宣布，FDA已经批准first-in-class口服补体因子D抑制剂Voydeya（danicopan）上市，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于治疗临床上经历显著血管外溶血（EVH）的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。 该药物是一种首创的口服D因子抑制剂。
阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种罕见且严重的血液疾病，其特征是血管内的红细胞破坏（也称为血管内溶血）以及白细胞和血小板活化，可导致血栓形成。PNH患者体内的补体系统异常激活，因此可通过C5补体抑制剂来治疗。然而，接受C5补体抑制剂治疗的患者常发生临床上显著的血管外溶血（EVH）。
安全性方面，Voydeya总体耐受性良好，没有出现新的安全问题。在试验中，最常见的治疗引起的不良事件是头痛、恶心、关节痛和腹泻。
(责任编辑：编辑露露)
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