商品名：Xolremdi
适应症：WHIM综合征
研发公司：X4 Pharmaceuticals, Inc.
X4 Pharmaceuticals公司于4月29日宣布，美国FDA已批准Xolremdi(mavorixafor)胶囊上市，这是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生)的患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。据悉，这是首款专门针对WHIM综合征患者的靶向疗法。
WHIM综合征是一种罕见的由CXCR4通路功能障碍引起的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症的综合征，这导致对CXCR4配体CXCL12的反应性增加，并导致白细胞在骨髓中滞留。WHIM综合征患者的特征性血液中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）水平较低，并经历严重和/或频繁的感染。
目前对于这种疾病的治疗方法包括静脉注射免疫球蛋白或粒细胞集落刺激因子(G-CSF)，一种免疫细胞生长分子。这些疗法一直侧重于症状管理，而不是疾病的根本原因，即CXCR4通路的功能障碍。
Xolremdi通过阻断CXCL12的结合发挥作用，导致中性粒细胞和淋巴细胞从骨髓进入外周循环的动员增加。
(责任编辑：编辑露露)
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