4月29日，美国FDA批准Xolremdi(mavorixafor)胶囊上市，这是一种选择性CXC趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生)的患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。这是首款专门针对WHIM综合征患者的靶向疗法。
Xolremdi通过阻断CXCL12的结合发挥作用，导致中性粒细胞和淋巴细胞从骨髓进入外周循环的动员增加。
Xolremdi适用于12岁及以上的WHIM综合征（尖锐湿疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓性贫血）患者，以增加循环中的成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。
推荐剂量和给药方法
1、 推荐剂量
1)体重超过50千克：400毫克，每日一次，在隔夜禁食后空腹口服，并在饭前至少30分钟服用。
2)体重小于或等于50千克：300毫克，每日一次，隔夜禁食后空腹口服，饭前至少30分钟服用。
3)整粒吞下胶囊。不要打开、打碎或咀嚼胶囊。
4)如果错过了一剂Xolremdi，则应如期服用下一剂。每天不要服用超过一剂Xolremdi。
2、 强CYP3A4抑制剂的剂量调整
与强CYP3A4抑制剂同时使用时，将Xolremdi的每日剂量减少至200mg。
警告和注意事项
一、 胚胎-胎儿毒性
根据Xolremdi的作用机制，孕妇服用Xolremdi可能会对胎儿造成伤害。动物模型将CXCR4/SDF1信号的减少与哺乳动物胚胎-胎儿发育的不良结果和胎盘发育异常联系起来。在开始Xolremdi之前，验证具有生殖潜力的女性患者的妊娠状态。建议有生育能力的女性在接受Xolremdi治疗期间以及最后一次给药后的三周内使用有效的避孕方法。
二、 QTc间期延长
Xolremdi引起浓度依赖性QTc间期延长。当Xolremdi与增加Xolremdi暴露的合并药物和/或已知可能延长QT的药物同时服用时，可能会出现QT间期延长。纠正QTc延长的任何可改变的风险因素（如低钾血症），评估基线QTc，并根据临床指征在治疗期间监测具有QTc延长风险因素的患者的QTc，如正在接受增加Xolremdi暴露的合并药物和已知可能延长QTc间期的药物的患者。可能需要减少Xolremdi的剂量或停用Xolremdi。
Xolremdi报告常见的不良反应（≥10％）有血小板减少症、皮疹、鼻炎、鼻出血、呕吐和眩晕。
在特殊人群中使用
1、 妊娠
根据Xolremdi的作用机制，孕妇服用Xolremdi可能会对胎儿造成伤害。尚无孕妇使用Xolremdi的可用数据说明胚胎-胎儿发育毒性的风险。动物模型将CXCR4/SDF-1信号传导的减少与哺乳动物胚胎-胎儿发育的不良结果联系起来。尚未进行明确的动物研究来评估mavorixafor对生殖和胎儿发育的影响。告知孕妇对胎儿的潜在风险并采取有效的避孕措施。
2、 哺乳期
没有数据表明mavorixafor存在于人乳或动物乳中，对母乳喂养的婴儿或泌乳量有影响。由于母乳喂养的儿童可能会出现严重的不良反应，建议女性在接受Xolremdi治疗期间以及最后一次给药后的三周内不要进行母乳喂养。
3、 具有生殖潜力的女性和男性
孕妇服用Xolremdi可能会对胎儿造成伤害。在开始使用Xolremdi之前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态。建议有生育能力的女性在接受Xolremdi治疗期间以及最后一次给药后的三周内使用有效的避孕方法。
4、 儿科用药
(责任编辑：编辑露露)
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