低级别胶质瘤一般指WHO1～2级的胶质瘤，肿瘤生长缓慢，是儿童常见的原发性脑恶性肿瘤之一。虽然低级别胶质瘤恶性程度较低，但是由于低级别胶质瘤很难完全切除，且复发率较高，多次复发后可能进展为高级别胶质瘤，因此需要有效的药物来提高预后效果。
4月23日，美国FDA加速批准泛RAF激酶抑制剂Ojemda（tovorafenib）上市，用于治疗6个月及以上的，存在BRAF融合或重排，或BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者。
这是FDA率先批准的，针对携带BRAF重排（包括融合）变异儿童低级别胶质瘤患者的全身疗法。
Ojemda（tovorafenib）是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。
此次FDA批准tovorafenib主要是基于FIREFLY-1临床2期试验的数据。研究纳入了携带激活BRAF突变的，6个月至25岁患有复发或进展性低级别脑胶质瘤患者，评估了Ojemda治疗的效果。
研究结果显示，在采用RANO高级别胶质瘤评估标准（RANO-HGG）评估时，Ojemda的缓解率为67%，中位缓解持续时间为16.6个月；在采用RAPNO低级别胶质瘤评估标准（RAPNO-LGG）评估时，Ojemda的缓解率为51%，中位缓解持续时间为13.8个月；在采用RANO低级别胶质瘤评估标准（RANO-LGG）评估时，Ojemda的缓解率为53%，中位缓解持续时间为14.4个月[2]。
(责任编辑：编辑露露)
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