商品名：Lenmeldy
适应症：异染性脑白质营养不良
研发公司：Orchard Therapeutics
3月18日，由Orchard Therapeutics开发的Lenmeldy(atidarsagene autotemcel，原名OTL-200)获得了美国FDA的批准，用于治疗患有症状前晚期婴儿期 (PSLI)、症状前青少年早期 (PSEJ) 或早期症状早期青少年 (ESEJ) 异染性脑白质营养不良(MLD)的儿童患者。
Lenmeldy是美国FDA批准用于治疗异染性脑白质营养不良儿童的首个基因疗法。
Lenmeldy是一种基于慢病毒载体的基因疗法，可提供在MLD中突变的ARSA基因的工作副本。该基因编码ARSA（芳基硫酸酯酶A或脑苷脂硫酸酯酶）酶，该酶位于细胞的溶酶体中，其功能是分解过量的硫苷脂（一种鞘脂，是髓磷脂的关键成分）；ARSA活性受损会导致其毒素在神经系统和器官（包括肝脏、胆囊、肾脏和或脾脏）中积聚。
这是一种一次性、个体化的单剂量输注药物，由患者自己的造血干细胞制成，这些造血干细胞经过基因修饰，使其含有一个良好的、功能性的ARSA基因副本。然后将细胞注射回患者体内。
最早于2020年12月，该药物以商品名Libmeldy在欧洲获得首次批准，同时也是异染性脑白质营养不良的首个基因疗法。2022年2月，英国国家医疗服务体系(NHS) 建议使用Libmeldy治疗罕见的遗传疾病MLD，起初这种药物由于昂贵且尚未证明其长期有效性被英国NICE拒绝，但在与该公司进一步讨论后，NHS就该药物的额外折扣进行了谈判，允许该卫生机构向患者提供Libmeldy。
目前，这种基因疗法已获得欧盟委员会(EC)、英国药品和医疗保健产品监管机构(MHRA)和瑞士治疗产品机构(Swissmedic)以及美国FDA的批准。
(责任编辑：编辑露露)
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