Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的2种口服制剂
辉瑞公布了一项事后中期分析报告，数据显示：在治疗5年期间，Vyndaqel（tafamidis meglumine）/Vyndamax（tafamidis）为转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者提供了临床显著的生存益处，将全因死亡率降低了41%。这项分析报告来自3期ATTR-ACT及长期扩展（LTE）研究。
这些长期结果进一步支持了初步分析中观察到的生存益处，强调了对ATTR-CM患者进行早期诊断并使用Vyndaqel/Vyndamax进行早期治疗的重要性。在Vyndaqel/Vyndamax获批之前，ATTR-CM患者的治疗方案仅限于症状管理，在少数情况下，还包括心脏（或心脏和肝脏）移植。ATTR-CM是一种罕见的危及生命的疾病，其特征是在心脏中积聚一种称为淀粉样蛋白的错误折叠蛋白，其定义为限制性心肌病和进行性心力衰竭。平均而言，确诊后未经治疗的患者只能存活2-3.5年。
在ATTR-ACT研究中，患者被随机分配接受Vyndaqel 80mg、20mg、或安慰剂，在30个月完成研究后可入组LTE研究。在LTE研究中，先前接受Vyndaqel 80mg治疗的患者继续这种治疗，然后转为生物等效单胶囊Vyndamax。在LTE研究中，在ATTR-ACT研究中接受安慰剂治疗的患者随机分配接受Vyndaqel 80mg或20mg，随后转为Vyndamax。Vyndamax 61mg与Vyndaqel 80mg生物等效，但基于mg不能互换。
在ATTR-ACT研究中，治疗30个月时，与安慰剂相比，Vyndaqel将死亡率降低30%。中位随访近5年，发表在《Circulation: Heart Failure》上的分析显示：与在LTE研究中过渡到Vyndaqel/Vyndamax之前首先在ATTR-ACT研究中接受安慰剂治疗的患者（中位随访57.1个月）相比，接受持续Vyndaqel/Vyndamax治疗的患者（中位随访58.5个月）全因死亡率降低了41%（HR=0.59；95%CI:0.44–0.79；p<0.001），具有临床意义。持续治疗组的中位生存期为67个月（95%CI:47.0–N/E），而安慰剂组为35.8个月（95%CI:29.7–41.1）。持续治疗组的初步5年生存率为53.2%，安慰剂组为32.4%。
所有亚组的死亡率降低是一致的，包括野生型和遗传型ATTR-CM。与安慰剂组相比，接受持续Vyndaqel/Vyndamax治疗的患者中，野生型ATTR-CM患者的全因死亡风险降低39%（HR=0.61；95%CI:0.43–0.87；p=0.006）、遗传型ATTR-CM患者减少43%（HR=0.57；95%CI:0.33–0.99；p=0.05）。
此外，分析表明，与安慰剂组相比，接受持续Vyndaqel/Vyndamax治疗的患者中，基线NYHA I或II级患者的全因死亡风险降低44%（HR=0.56；95%CI:0.38–0.82；p=0.003），基线NYHA III级患者的全因死亡风险降低35%（HR=0.65；95%CI:0.41–1.01；p=0.06）。在ATTR-ACT研究中，Vyndaqel的安全性与安慰剂相当。在整个LTE研究中未发现新的安全性问题，不良事件与安慰剂相似。
(责任编辑：编辑露露)
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