4月23日，美国FDA加速批准Ojemda(tovorafenib,托沃拉非尼)上市，用于治疗6个月及以上患有复发性或难治性儿童低级别神经胶质瘤(PLGG)的患者，这些患者含有BRAF融合或重排或BRAF V600突变。根据缓解率和缓解持续时间，此适应症在加速批准下获得批准。
Ojemda是一款口服脑渗透高选择性II型RAF激酶抑制剂，用于治疗6个月及以上患有复发性或难治性儿童低级别神经胶质瘤(PLGG)的患者，这些患者含有BRAF融合或重排或BRAF V600突变。根据缓解率和缓解持续时间，此适应症在加速批准下获得批准。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。
Ojemda剂量和给药
在开始使用Ojemda治疗前，确认BRAF融合或重排或BRAF V600突变的存在。
剂量基于体表面积(BSA)，Ojemda的推荐剂量为每周口服一次380mg/m2，最大推荐剂量为600mg，无论是否进食，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。Ojemda可以作为速释片剂(见表1)或口服混悬液(见表2)给药。BSA小于0.3m2的患者的推荐剂量尚未确定。
剂型和强度
片剂：100mg，口服混悬液：25mg/ml
规格
Ojemda片剂：100mg；橙色薄膜包衣椭圆形片剂，一面印有“100”，另一面印有“D101”，供应如下：
每毫升重构的草莓味tovorafenib混悬液含有25mg tovorafenib。每个瓶子在12mL中提供300mg tovorafenib。
注意事项
出血：使用Ojemda治疗期间可能会发生重大出血事件。根据严重程度暂停、减少剂量恢复或永久停药。
皮肤毒性，包括光敏性：建议患者监测新的或恶化的皮肤反应。建议患者在使用Ojemda治疗期间限制直接暴露于紫外线，并采取预防措施，如防晒霜、太阳镜和/或防护服。根据严重程度，暂停、减少剂量或永久停药。
肝毒性：Ojemda会导致肝中毒。给药前和治疗期间监测肝功能检查。根据严重程度，暂停、减少剂量或永久停药。
对增长的影响：据报道生长速度有所下降。定期监测儿科患者的生长情况。
胚胎-胎儿毒性：使用Ojemda会对胎儿造成伤害。告知对胎儿的潜在风险，并使用有效的非激素避孕方法。
NF1相关肿瘤：Ojemda可能会导致肿瘤生长加快。
在特殊人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
不育：可能损害男性和女性的生育能力。
药物相互作用
中度和强CYP2C8抑制剂：避免与Ojemda同时服用。
中等和强CYP2C8诱导剂：避免与Ojemda同时服用。
某些CYP3A底物：避免Ojemda与CYP3A底物合用，因为最小的浓度变化会导致疗效降低。
激素避孕药：避免与Ojemda同时服用。
Ojemda最常见的不良反应（≥30%）是皮疹、发色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。
最常见的3级或4级实验室异常（≥2%）为磷酸盐减少、血红蛋白减少、肌酐磷酸激酶增加、丙氨酸氨基转移酶增加、白蛋白减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶增加、钾减少和钠减少。
(责任编辑：编辑露露)
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