美国FDA批准使用Italfarmaco开发的Duvyzat(givinostat)口服药物治疗6岁以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。Duvyzat是第一种可用于治疗DMD基因变异患者的非类固醇疗法。
DMD是一种由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变引起的疾病，患者经历着一系列有害的生理变化，包括肌肉进行性退化、再生能力减弱、肌卫星细胞耗尽等，最终导致运动能力的丧失。在DMD患者的肌肉组织中，组蛋白去乙酰化酶（HDAC）活性异常升高，这种升高的HDAC活性可能促使肌肉再生受损，并妨碍肌肉超细纤维适应收缩的能力。
Givinostat的机制不同于其他已批准或正在开发的DMD治疗方法，包括恢复类固醇和抗肌萎缩性蛋白表达的治疗方法。Givinostat通过抑制DMD患者异常升高的HDAC活性，缓解肌肉组织的损伤，保护肌肉超细纤维的功能，为这种患者提供新的治疗策略。此前，美国FDA为了治疗DMD和贝克肌营养不良(BMD)，授予givinostat孤儿药资格和快速通道资格。
Givinostat此次批准是基于随机双盲、安慰剂控制和多中心三期临床试验的积极结果。该实验招募了179名平均年龄为9岁的具有行走能力的男性患者，这些患者稳定接受类固醇治疗至少6个月。患者以2: 1的比例随机分配，接受口服givinostat或安慰剂治疗18个月。研究结果表明，该实验达到了主要终点。DMD儿童在接受givinostat治疗18个月后，计时运动功能得到改善(根据爬四段楼梯的时间和基准时的平均变化来衡量)。
接受Givinostat治疗的患者从基准值到18个月爬4段楼梯的平均时间变为1.25秒，安慰剂组患者变为3.03秒。此外，实验达到了次要终点。
包括NorthStar诊所评估表(NSAA)评分、起立时间、肌肉力量分析、MRI脂肪渗透评估等。
目前，全世界用于DMD治疗的多种治疗方法正处于临床第三阶段，作用机制多种多样，包括1个小分子疗法、3个细胞疗法和2个基因疗法。
(责任编辑：编辑露露)
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