早前，FDA批准了Duvyzat(givinostat)作为口服药，治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)，这对许多家长是期盼已久的好消息。
Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，每天服用两次。FDA批准该药品是基于III期试验的验证结果(安全有效)。所有参与者继续接受标准类固醇疗法。一半患者也随机分配了Duvyzat治疗组。
经过18个月的对比治疗后，Duvyzat治疗组患者爬四级楼梯所需时间的平均变化在统计上显著减少(Duvyzat组爬四级楼梯时间平均变化为1.25秒；安慰剂组为3.03 秒)。
根据评估在18个月期间，接受Duvyzat治疗的患者运动功能恶化程度也有所减缓。
常见副作用包括：腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、甘油三酯增加或发烧。FDA要求的警示信息包括在处方该药品之前，需要评估患者的血小板计数和甘油三酯水平。
(责任编辑：编辑露露)
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