Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，其对杜氏肌营养不良症患者发挥作用的确切机制尚不清楚。这是首个被批准用于治疗患有该病症所有基因变异的患者的非甾体药物。这种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。
使用方法：
在启用Duvyzat之前获取并评估起始血小板计数和甘油三酯。不要在血小板计数低于150x10?/L的患者中启用Duvyzat。
具体剂量根据患者的体重而定。
推荐剂量：每日两次，随食物口服。
血小板计数减少、腹泻、甘油三酯增加或QTc延长可能需要调整剂量。
注意事项
1.血液学变化：Duvyzat可引起剂量相关的血小板减少症和其他骨髓抑制症状，包括贫血和中性粒细胞减少症。监测血小板；可能需要调整剂量或停药。
2.甘油三酯升高：甘油三酯可能会增加；可能需要调整剂量。可能需要停药。
3.胃肠道紊乱：如果发生中度或重度腹泻，请调整剂量。在Duvyzat治疗期间可考虑使用止吐药或止泻药。如果症状持续，停止Duvyzat。
4.QTc延长：室性心律失常风险增加的患者避免使用Duvyzat。
Duvyzat最常见的不良反应（Duvyzat治疗患者≥10%）是腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热。
药物相互作用
1.当Duvyzat与口服CYP3A4敏感底物或OCT2转运蛋白敏感底物联合使用时，应密切监测，底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。
2.避免与其他延长QTc间期的药物同时使用；如果无法避免同时使用，请监测心电图。
在特定人群中的使用
怀孕：根据动物数据，可能会对胎儿造成伤害。
肝损伤：givinostat的暴露量预计会增加。
(责任编辑：编辑露露)
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