2023年2月1日，FDA批准Duvroq（daprodustat）用于至少接受4个月透析治疗的慢性肾病贫血成人患者。该药物也是首个治疗慢性肾病贫血患者群体的口服疗法。这是一种缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂。
肾性贫血是慢性肾脏病（CKD）常见并发症之一，据估计，日本3-5级CKD患者大约有1090例，其中32%患有贫血。肾性贫血控制不佳将增加透析患者心血管事件与死亡风险，不仅影响患者身心健康与社会功能，还为其家庭乃至社会带来沉重疾病负担。2017年，全球受到CKD影响的人数约占全球总人数的十分之一，造成超过100万人的死亡。
一项3期ASCEND项目的阳性结果证实了Duvroq作为一种新的口服疗法用于非透析和透析慢性肾脏病（CKD）患者治疗贫血的潜力：在非透析和透析患者中，与标准护理疗法相比，daprodustat能够改善或维持血红蛋白（Hb）水平在目标范围内，而不会增加心血管风险。
Duvroq的活性药物成分为daprodustat，这种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），开发用于治疗由慢性肾脏病（CKD）导致的肾性贫血。ASCEND项目由5项3期临床研究组成，评估了daprodustat在整个CKD病程中治疗CKD所致贫血的疗效和安全性。该项目入组了超过8000例患者，这些患者接受了长达4.26年的治疗。
数据显示，daprodustat在每一项研究中都达到了主要疗效终点：在未经治疗的CKD贫血患者中改善了血红蛋白（Hb）水平、在接受促红细胞生成素刺激剂（ESA，一种标准治疗选择）治疗的CKD贫血患者中维持了Hb水平。此外，针对非透析患者（ASCEND-ND）和透析患者（ASCEND-D）的2项关键心血管结局研究表明：与ESA相比，daprodustat在共同主要终点——主要不良心血管事件（MACE）风险方面显示出非劣效性。
此次ASN年会上公布的数据显示，daprodustat在非透析和透析人群中均具有良好的耐受性。2项关键心血管结局研究（ASCEND-ND，ASCEND-D）均达到了各自的主要疗效和安全性终点。2项研究的疗效结果均表明，daprodustat治疗可改善或维持患者血红蛋白（Hb）水平在目标范围内。此外，意向治疗（ITT）人群预先指定的主要安全性分析结果显示，daprodustat与ESA相比，主要不良心血管事件（MACE：全因死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中）发生率相似。
在ASCEND-ND试验中，MACE首次发生时间的危险比（HR）为1.03（95%CI:0.89-1.19），达到了非劣效性（预设界值为1.25）。在ASCEND-D试验中，MACE首次发生时间的HR为0.93（95%CI:0.81-1.07），达到了非劣效性（预设界值为1.25）。在每一项研究和跨治疗组的结果证实，与目前标准治疗方法促红细胞生成素刺激剂（ESA）相比，daprodustat不会增加心血管风险。接受daprodustat治疗的患者中，最常见的不良事件包括高血压、腹泻、透析低血压、外周水肿、尿路感染。
daprodustat是第一个在ITT人群中（包括非透析患者和透析患者）与ESA相比显示出明确疗效且在MACE分析评估中没有增加心血管风险的口服HIF-PH抑制剂。
(责任编辑：编辑露露)
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