3月22日，美国FDA批准Opsynvi单片剂组合疗法，用于长期治疗世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）为II-III级的肺动脉高压（PAH）成人患者。
Opsynvi是内皮素受体拮抗剂（ERA）macitentan（马昔腾坦,10mg）和磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂tadalafil（他达拉非,40mg）的单片剂组合疗法，每日只需服用一次。值得一提的是，Opsynvi是第一个也是唯一一个用于肺动脉高压患者的每日一次单片联合疗法。
此前，FDA已批准马昔腾坦和他达拉非用于治疗肺动脉高压（PAH），马昔腾坦旨在可降低PAH临床恶化事件和住院风险，而他达拉非可改善PAH患者运动能力。
肺动脉高压是一种罕见的进行性危及生命的血管疾病，其特点是小肺动脉狭窄和肺循环血压升高。肺高压可引起呼吸困难、头晕、晕厥和下肢水肿，肺高压患者由于心脏负荷增加，运动能力迅速下降，并可能出现其他症状，心脏衰竭会导致患者死亡。
2022年欧洲心脏病学会(ESC)/欧洲呼吸学会(ERS)临床指南建议特发性PAH、遗传性药物相关PAH或PAH相关结缔组织病、没有心肺并发症的低风险或中等风险患者，应该接受ERA和PDE5抑制剂的早期联合治疗。
2015年，Johnson选用的Frostring IP受体激动剂Uptravi首次获得美国FDA批准，从而减缓了PNH在疾病方面的进展，降低了因PAH住院的风险。在此之前，这种药被批准为药丸，2021年，Uptravi作为一种新制剂静脉注射剂(IV)获得FDA批准，允许对暂时无法进行口服治疗的PAH患者进行持续治疗。
Opsynvi的批准使Johnson PAH投资组合涵盖了所有指南建议的PAH目标路径，包括一氧化氮、ENDOTLIN和FROSTING。
这一批准是通过双盲、随机、主动控制、多中心、自适应、并行组研究A-Due研究的关键三期结果支持的。目的比较成人肺动脉高压(世界卫生组织FC II或III)患者服用单药联合用药与马基腾坦及他达拉非丹药的疗效和安全性。3组实验包括来自全球16个国家的76个研究点的初治患者或服用稳定剂量的ERA或PDE5抑制剂 3个月患者。主要终点在16周双盲治疗结束时，肺血管阻力是基线的变化，如果马西滕坦和他达拉维固定量联合治疗优于两种单药治疗，则被认为达到了主要终点。治疗期结束后，患者转入了24个月的开放治疗期。结果，Macytentan和Tadarafield联合治疗的肺血管阻力变化明显大于Macytentan(疗效，29%)。95%信任限度[CL]，-18%至-39%；p小于. 0001)。马昔腾坦和他达拉非单片联合治疗的肺血管阻力变化也显著高于他达拉非（治疗效果，28%；95% CL，-20%至-36%；P 小于.0001）。
此外，Opsynvi单片剂组合疗法疗法的安全性与马西腾坦和他达拉非单一疗法的已知安全性一致，没有发现新的安全性问题。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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