急性髓性白血病(AML)主要是影响白细胞的血癌，与特定类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。约30%的AML患者有某种形式的FLT3突变。目前，RYDAPT(米哚妥林)被证实延长了可能被新诊断的FLT 3 +AML患者的生存期。
美国FDA于2017年4月宣布，批准了米哚妥林(Rydapt)，用于治疗确诊为FLT3突变阳性(FLT3)的急性骨髓细胞白血病(AML)成年患者。
Midostaurin（RYDAPT，米哚妥林）是一种靶向治疗，属于一种称为蛋白质刺激酶抑制剂的治疗组。蛋白质激酶是发出有助于细胞生长和分裂的信号的酶。阻断它们可以帮助阻止白血病细胞的生长。RYDAPT被认为能阻断白血病细胞中多种激酶的作用，有助于防止这些细胞的分裂和生长。其中包括Flt3，因此开发了携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。
米哚妥林(Rydapt，Mirindo Torin)是第一种结合化疗治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。
名为RATIFY的随机实验可以确认RYDAPT用于AML的安全性和有效性。该实验包括717名过去没有接受过任何治疗的FLT3 AML初诊患者，随机分为两组，接受对照组治疗。
接受Rydapt联合化疗的团队与只接受化疗的对照组相比，整体生存期有了很大改善，死亡风险减少了23%。另外，接受化疗的患者的无事件生存期间，中位数为3.0个月，联合激动法患者的数据为8.2个月。
AML患者正在使用Rydapt进行治疗过程，包括白细胞减少、恶心、呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀痛、肌肉骨痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应。立即通知医生，并采取有效的缓解措施。
(责任编辑：编辑露露)
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