2022年9月，美国FDA已批准Relyvrio（苯丁酸钠+牛磺酸二醇，PB-TURSO，前称AMX0035）：该药是一种口服固定剂量组合疗法，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）成人患者。RELYVRIO可以作为单一疗法使用，也可以与现有已批准的治疗方案联合使用。
Relyvrio是两种不同药物的组合，一种可用于调节肝酶的补充剂苯丁酸钠(sodium phenylbutyrate，Buphenyl)和一种用于治疗小儿尿素紊乱的药物牛磺熊去氧胆酸(tauroursodeoxycholic acid，TUDCA)。被证明有助于减缓疾病进展，目前已在加拿大和美国获批。
剂量和给药
推荐剂量为1包（3g苯基丁酸钠和1g牛磺二醇），口服或通过饲管给药，如下所示：
初始剂量：前3周每天1包。
维持剂量：此后每天两次，每次1包。
在装有8盎司室温水的杯子中倒入一包内容物，并在给药前大力搅拌。
准备后1小时内服用。
在零食或用餐前服用Relyvrio。
警告和注意事项
1.肠肝循环疾病、胰腺疾病或肠道疾病患者的风险：对于患有干扰胆汁酸循环的疾病的患者，请考虑咨询专科医生。监测这些患者是否出现新的或恶化的腹泻。这些情况也可能导致Relyvrio的任何一种成分的吸收减少。
2.用于对高钠摄入量敏感的患者：Relyvrio具有高钠含量。在对盐摄入敏感的患者中，考虑每剂Relyvrio中每日钠摄入量并适当监测。
3.怀孕和母乳喂养“如果患者在RELYVRIO治疗期间怀孕或打算怀孕，建议患者通知其医务人员。
建议患者通知他们的医务人员他们是否打算母乳喂养或正在母乳喂养婴儿。
在特定人群中使用
1.儿科使用：RELYVRIO在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
2.老年人使用：在研究1中接受RELYVRIO治疗的89名ALS患者中，25名患者(28%)为65岁或以上，而4名患者(4.5%)为75岁或以上，其中年龄最大的患者为79岁。
在65岁及以上的患者和65岁以上的患者之间，没有观察到安全性或有效性的总体差异。虽然老年患者和年轻患者之间的反应差异尚未确定，但不能排除一些老年人更敏感的可能性。
3.肾脏损伤：轻度肾功能损害的患者无需调整剂量。中度或重度肾功能损害患者应避免使用本品。
4.肝脏损伤：轻度肝功能损害的患者无需调整剂量。中度或重度肝功能损害患者应避免使用本品。
5.怀孕：根据动物数据，可能对胎儿造成伤害。
Relyvrio最常见的不良反应（至少比安慰剂多15%和至少5%）是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。
(责任编辑：编辑露露)
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