2022年4月,美国FDA批准Camzyos(mavacamten)用于治疗患有症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人,以改善功能能力和症状。
Camzyos是第一个也是唯一一个FDA批准的对心肌肌球蛋白有选择性的变构和可逆抑制剂,针对梗阻性HCM的潜在病理生理学。
批准是基于3期探索者-HCM试验的数据。在基线时,大约73%的随机患者为NYHA II类,27%为NYHA III类。平均LVEF为74%,平均瓦尔萨尔瓦左心室流出道(LVOT)压差为73毫米汞柱。基线平均堪萨斯城心肌病问卷-23 (KCCQ-23)临床总结得分(CSS)为71。在第30周时,37% (n=45/123)的患者服用Camzyos达到复合主要终点,定义为混合静脉血氧张力(pVO)改善的患者比例2)增加≥1.5毫升/千克/分钟,加上NYHA等级提高至少1级或pVO提高2通过≥3.0毫升/千克/分钟加上没有恶化,在NYHA级,其中37%的患者达到了主要终点,即功能能力和症状的复合指标,相比之下,安慰剂组为17%。差异为19% (95%可信区间:9,30;p=0.0005)。此外,在第30周,患者接受Camzyos与安慰剂组相比,所有次要终点均有较大改善。
2022年11月10日,百时美施贵宝公司 (BMS) 也宣布加拿大卫生部批准Camzyos (mavacamten) 用于治疗纽约心脏协会 (NYHA) 的症状性阻塞性肥厚性心肌病 (oHCM)成人患者的II-III类。
(责任编辑:编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线:(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962