美国FDA批准TZIELD (teplizumab-mzwv)的生物制剂许可申请(BLA)，用于延迟8岁及以上患有2期1型糖尿病（T1D）的成人和儿科患者的3期T1D发作，仅用于静脉注射。
1 型糖尿病(T1D) 是一种由 细胞破坏引起的自身免疫性疾病。 T1D 的诊断通常发生在儿童和年轻人中，但当一个人无法产生足够的胰岛素时，症状出现后的任何年龄都可能发生。胰岛素治疗和血糖监测是目前治疗临床分期或3 期T1D 的标准治疗方法，对于维持T1D 患者的生存是必要的。持续的胰岛素监测和管理给患者带来了重大的终生负担。
TZIELD 注射液是一种无菌、不含防腐剂、透明、无色的溶液，装在2 mg/2 mL (1 mg/mL) 单剂量小瓶中，用于静脉注射。 TZIELD 应静脉输注（至少30 分钟），每日一次，持续14 天。
具体来说，TZIELD 是第一个也是唯一一个用于延迟患有2 期1 型糖尿病的成人和8 岁及以上儿童的3 期1 型糖尿病(T1D) 发病的药物。
初步研究结果表明，在接受特普利珠单抗治疗的1 型糖尿病高危人群中，在中位随访2.5 年（比两年前）中未发展为临床1 型糖尿病的患者比例达到50%。这个数字高出两倍。是安慰剂组的两倍多(22%) (HR=0.457，p=0.01)。此外，研究表明特普利珠单抗治疗可显着改善胰腺细胞功能和胰岛素分泌能力。
该疗法基于TN-10 的随机、双盲、对照临床试验而获得批准。该试验评估了TZIELD 对2 期T1D（3 期或临床T1D）患者延迟性T1D 的治疗效果，定义为存在2 种或多种T1D 相关自身抗体和血糖异常。 76 名年龄8 至49 岁（72% <18 岁）的患者（TZIELD N=44，安慰剂N=32）被随机分配接受单次14 天静脉注射疗程的TZIELD 或安慰剂。本研究的主要疗效终点是从随机分组到形成3 期T1D 诊断的时间。
在TN-10 研究中，20 名（45%）接受TZIELD 的患者和23 名（72%）接受安慰剂的患者被诊断为3 期T1D。 Cox 比例风险模型用于分析按年龄和随机口服葡萄糖耐量测试状态分层的3 期T1D 诊断时间。从随机分组到3 期T1D 诊断的中位时间相差25 个月：TZIELD 组为50 个月，安慰剂组为25 个月。中位随访时间为51 个月，TZIELD 治疗导致3 期T1D 发病出现统计学上显着的延迟，风险比为0.41（95% CI :0.22-0.78；p=0.0066）。这些数据表明teplizumab治疗可以显着延缓1型糖尿病的进展。在研究TN-10 中，治疗期间和最后一次研究药物给药后28 天内发生的。
最常见不良反应(>10%) 是淋巴细胞减少症（73% TZIELD，6% 安慰剂）和皮疹（36% TZIELD，0% ）、白细胞减少症（TZIELD 21%，安慰剂0%）、头痛（TZIELD 11%，安慰剂6%）。
(责任编辑：编辑露露)
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