2月28日，Applied Therapeutics公司宣布FDA已接受其在研疗法govorestat(AT-007)用于治疗经典半乳糖血症的新药申请(NDA)，并授予其优先审评资格。如govorestat获批，将成为首款用于治疗半乳糖血症的药物。
半乳糖血症是一种少见的遗传代谢疾病，不能代谢简单的半乳糖。半乳糖存在于食物中，但也来自身体的内因。如果代谢不当，半乳糖会转化为毒性代谢物半乳糖，导致神经并发症，包括语言、认知、行为和运动技能方面的缺陷，导致青少年白内障和女性卵巢功能不全。
半乳糖血症有三种类型:半乳糖激酶缺乏型、半乳糖-1-磷酸尿苷转移酶缺乏型和尿苷二磷酸半乳糖-表异构酶缺乏型。半乳糖-1-磷酸尿苷转移酶缺乏型约占95%，是经典的半乳糖血症，是临床表现最显著、最常见的半乳糖血症。
在美国和大多数欧盟国家，新生儿半乳糖血症筛查是强制性的，这有助于快速识别受影响的患者。
govorestat是一种具有中枢神经系统(CNS)渗透性的醛糖还原酶抑制剂(ARI)，目前正被开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、山梨醇脱氢酶(SORD)缺乏症和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)。
此次govorestat的新药上市申请主要递交材料包括来自临床前数据、针对2-17岁半乳糖血症儿童的ACTION-Galactosemia Kids临床3期试验数据，以及针对成人半乳糖血症患者的ACTION-Galactosemia临床1/2期试验的积极结果。
分析显示，接受govorestat治疗的患者日常生活活动、行为症状、认知、精细运动技能和颤抖得到改善。govorestat还显著降低半乳糖血症成人和儿童血浆半乳糖苷酶水平。半乳糖胺是一种毒性代谢物，可引起半乳糖血症患者的组织损伤和长期并发症。
govorestat显示出良好的安全性，表明该疗法对患者有积极的临床效益。
此外，govorestat也在进行中的3期INSPIRE试验中进行了研究，以评估SORD缺乏症患者中govorestat和安慰剂对山梨糖醇减少的影响，以及美国和欧洲约50名16-55岁患者的临床结果。12个月中期分析表明，govorestat在山梨糖醇与临床结果复合指标相关性的预定主要终点获得统计学显著性，与安慰剂相比山梨糖醇水平持续下降，具有统计学显著性。
该药物还证明了高度统计显著性影响CMT健康指数( CMT-HI )患者报告结果指标，goforestat有益于下肢功能、活动能力、疲劳、疼痛、感觉功能和上肢功能等类别。Applied说，它正在开发一种新型强力醛糖还原酶抑制剂( ARI ) AT-001，用于治疗糖尿病性心肌病( DbCM )。 这是致命的心脏纤维化。其他临床前管道还包括AT-003，这是一种用于治疗糖尿病性视网膜病变的ARI，口服后可通过眼球后部。
(责任编辑：香港祺昌药业)
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