去年3月，美国FDA授予Tezepelumab孤儿药认证，用于治疗罕见的炎症性疾病嗜酸细胞性食管炎（EoE）。
EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病，涉及一系列炎症细胞，这些炎症细胞会导致患者严重疼痛和吞咽困难等症状。目前美国还没有批准的嗜酸性粒细胞性食管炎治疗方法。
Tezepelumab是阿斯利康与安替吉奥合作开发的潜在靶向阻断胸腺基质淋巴细胞生成素( TSLP )的首剂药物。TSLP是炎症性刺激(如肺内过敏原、病毒及其他病原体)产生的上皮细胞因子，TSLP在哮喘患者呼吸道的表达增加，与疾病的严重程度相关。阻断TSLP可以阻止免疫细胞释放炎症细胞因子，预防哮喘恶化，改善哮喘控制。
此前，美国FDA受理了抗体药物tezepelumab治疗重度哮喘的生物制品许可申请( BLA )，并授予优先审查。
Tezepelumab BLA是基于PATHFINDER临床项目的阳性数据，包括重要的3期NAVIGATOR试验阳性结果。本实验显示，在广泛重度非控制性哮喘患者中，与安慰剂相比，tezepelumab在所有主要终点和重要次要终点均具有优势。
NAVIGATOR试验为首次ⅲ期试验，提示对靶向TSLP治疗重症哮喘有益。数据显示，整个患者组与安慰剂标准护理( SoC )相比，tezepelumab SoC治疗52周哮喘年加重率( AAER )显著降低56%，差异有统计学意义和临床意义)；aaer:0.93 vs 2 RR=0.44； p&；amp； lt； 0.001 )。无论血嗜酸性粒细胞数、过敏状态或FeNO水平，接受tezepelumab治疗的患者AAER与安慰剂相比显著降低。本试验中，SoC为中剂量或高剂量吸入皮质类固醇( ICS )和额外控制药物，有无口服皮质类固醇( OCS )。
另外，基线嗜酸性粒细胞数&；amp； lt； 在300细胞/微升亚组患者中，该试验也达到了主要终点:与安慰剂SoC相比，tezepelumab SoC治疗使AAER有统计学显著性和临床意义降低。基线嗜酸性粒细胞计数&；amp； lt； 在150细胞/微升亚组患者中，观察到类似的AAER降低。在这项研究中，tezepelumab对危重型哮喘患者表现出良好的耐受性，tezepelumab组和安慰剂组的安全性结果没有临床意义差异。
(责任编辑：编辑露露)
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