1月4日，拜耳(Bayer)公司及其全资子公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)宣布，治疗帕金森病( PD )的在研基因疗法AB-1005 (AAV2-gdnf )在1b期临床试验中达到主要终点，在11名接受治疗的患者中表现出良好的安全性。基于这一结果，两家公司计划在2024年上半年启动2期临床试验。
AB-1005是基于腺相关病毒血清型2载体( AAV2 )的在研基因治疗，包括来自人小胶质细胞的神经营养因子( GDNF )基因重组。通过磁共振成像( MRI )监测对流增强给药方式直接进行神经外科注射，GDNF可在大脑局部区域实现稳定连续的表达。重组人GDNF可促进多巴胺能神经元存活和形态分化，增加高亲和性多巴胺摄取。长期以来，GDNF被认为具有治疗以中脑多巴胺能神经元进行性退化为特征的疾病如帕金森病的潜力。
该研究评估了主要终点，即AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊时机和筛查症状严重程度，11名患者分为轻度帕金森病( 6名患者)和中度帕金森病( 5名患者)两组。所有患者对AB-1005神经外科给药方式耐受良好，靶壳覆盖率为63%±2%，覆盖率达到超过50%的覆盖率。AB-1005未出现严重不良反应，目前持续用药后5年临床随访。
患者定期完成为期18个月的神经系统评估和自评问卷，评估帕金森病相关运动和非运动症状的严重程度。此外，脑影像纵向评估安全性和多巴胺处理或帕金森病相关异常代谢模式的潜在变化。
这些数据表明，该研究显示轻中度帕金森病患者对AB-1005的耐受性良好。
(责任编辑：编辑露露)
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