急性髓系白血病( AML )是最常见的急性白血病。AML从骨髓开始，但很快就会进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚可能干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板的减少。
2017年8月1日，美国FDA批准了Celgene公司的idhifa(enasidenib，恩西地平)上市。用于治疗具有异柠檬酸脱氢酶2(IDH2 )基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病( AML )。这是首次批准专门用于这种特定疾病的新药。
Idhifa是IDH2 (异柠檬酸脱氢酶)抑制剂，也是最早上市的致癌代谢物合成抑制剂。 这与癌症治疗中的化疗、免疫疗法不同，它是一种代谢疗法，通过阻断一些降低致癌代谢产物、促进细胞生长的酶，间接起到抑制肿瘤生长的作用。
Enasidenib的疗效在包括199例具有IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到了证实。结果经最短6个月治疗后，约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续时间8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续时间9. 6个月。157例因AML需要输血或血小板的患者中，34%经enasidenib治疗后不再需要输血。
Enasidenib最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib。
(责任编辑：编辑露露)
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