骨髓纤维化( myelofibrosis )是一种骨髓增生性疾病，可在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重血小板减少和贫血。患者可出现虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大等现象。
2022年2月，美国FDA正式批准vonjo(pacritinib)上市，用于伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的治疗。这是第一种专门用于减少成人细胞骨髓纤维化治疗的药物。
vonjo(pacritinib，帕利替尼)是一种新型的口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号转导和生长，在造血功能中起重要作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号转导通路中具有重要作用。许多血癌的发生与其中一些激酶的突变直接相关。因为这不抑制JAK1，所以可以避免抑制由JAK1引起的潜在副作用。
Vonjo的加速批准基于重要的3期PERSIST-2研究结果。在每天接受两次200 mg von JO治疗的患者中，29%的患者脾脏体积至少减少了35%，而目前接受最佳治疗的患者脾脏体积仅减少了3%。此外，23%的患者总症状评分至少降低50%，活性对照组数据为13%。
作为快速批准的一部分，CTI需要在验证试验中描述临床益处。为了满足这个批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计2025年内会有结果。
在安全性和耐药性方面，不良反应通常较低，常见的不良反应有腹泻、血小板减少、恶心、贫血、末梢水肿等。
(责任编辑：编辑露露)
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