HELIOS-A(NCT03759379)是一项全球性的3期非盲研究，旨在评估Amvuttra对hATTR淀粉样变患者的疗效和安全性。FDA的批准基于该研究的9个月积极数据，而欧盟基于19个月的积极数据。
Amvuttra与Patisiran和来自APOLLO研究(NCT01960348)的外部安慰剂进行了比较。主要终点是从初始测量改良神经病变损伤评分(mNIS)+7，这是一项量化肌无力、肌肉牵拉反射、感觉丧失和自主神经损伤的评估。
关键结果显示，与外部安慰剂相比，Amvuttra在第9和第18个月显著改善了50%以上患者的mNIS+7评分。简单来说，即显著改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者实现其疾病表现停止或逆转。此外，血清TTR水平迅速且持续下降。
与Patisiran每三周一次相比，Amvuttra具有每季度一次皮下注射的优势。患者可以在治疗后9个月内开始看到益处。
安全性方面，在为期18个月的研究后，最常见的不良反应是关节僵硬以及手臂和腿部疼痛。
(责任编辑：编辑露露)
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