Amvuttra是一种RNAi疗法，旨在肝脏中靶向并沉默突变体和野生型转甲状腺素蛋白(TTR)信使RNA(mRNA)，从而阻止TTR蛋白的产生。Alnylam的Onpattro(patisiran)是其第一个获得许可和批准的用于遗传性ATTR多发性神经病的RNAi疗法。除了遗传性ATTR外，这种疾病还有一种非遗传形式，主要为心肌病。据估计，受ATTR心肌病影响的人比遗传性ATTR病患者多。
Alnylam目前正在进行HELIOS-B研究，以评估Amvuttra是否适用于ATTR心肌病，并预计在2024年获得患者生存期数据。
与此同时，Alnylam公司针对Onpattro在该心脏病适应症中的III期APOLLO-B试验也备受关注。基于该研究积极数据，该公司已向FDA提交Onpattro用于治疗ATTR淀粉样变心肌病的补充新药申请。
除了这两种药物外，辉瑞公司也有两种获批的ATTR心肌病疗法：Vyndaqel(tafamidis meglumine)和Vyndamax(tafamidis)。因此，在ATTR心肌病领域，Alynylm将与辉瑞展开正面较量。
(责任编辑：编辑露露)
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