免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。
一般治疗血小板减少症主要会用到糖皮质激素或者丙球，当一线治疗药物疗效不佳时，才会考虑更换为治疗药物，如艾曲波帕、海曲泊帕等。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,罗米司亭（Nplate,romiplostim）是治疗血小板减少症二线治疗药物，也是美国FDA批准的首个升血小板药物。
该药物是一种第二代TPO-R药物，可模仿人体的天然TPO，只需要每周注射一次即可。罗米司亭常规包装是250μg、500μg两种规格，可长期使用，且能有效降低出血频率以及缓解症状降低危险程度，其安全性良好。
用法用量：每周1次皮下注射，起始剂量为1μg/kg,每周增加1μg/kg(最大剂量10μg/kg)，直到血小板计数≥50×10^9/L，也有人认为从3μg/kg开始更为实用，尤其在需要快速响应的情况下，或者250μg，然后每周增加至5、7、10 μg/kg。目前研究显示总体缓解率接近60%～90%，长期缓解率为40%～60%，约10%～30%能够在停药后保持应答。最新的针对持续性ITP成人患者的系统评价与网络荟萃分析显示,从血小板反应、血小板计数、出血事件、严重不良事件综合来看，罗米司亭在短期疗效和严重不良事件之间具有最佳的平衡。
罗米司亭Nplate(romiplostim)在全球包括香港在内的69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。
(责任编辑：编辑露露)
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