英国批准了Casgevy这对于CRISPR领域和镰状细胞病(SCD)领域中具有里程碑意义，Casgevy是一种CRISPR-Cas9疗法，以前称为exa-cel，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发。
Casgevy的主要功效在于干扰转录调节因子BCL11A, BCL11A就像车轮钳一样，在出生后阻断HbF的表达。恢复的γ-珠蛋白完美地补偿了携带SCD点突变的β-珠蛋白多肽。
2019年7月，第一位在Casgevy试验中接受治疗的SCD患者维多利亚·格雷(Victoria Gray)接受了医学博士Haydar Frangoul医生和他的团队在田纳西州纳什维尔莎拉·坎农研究所(Sarah Cannon Institute)的治疗。和试验中几乎所有其他SCD患者一样，她现在很健康，没有疼痛危机，也不需要输血或住院治疗。
这是基于Cas9的药物第一次获得批准。因此，CRISPR疗法的首次批准对技术创新者来说是一个里程碑，对指导该机制的生物学家来说也是一个里程碑。
(责任编辑：编辑露露)
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