12月7日，美国FDA批准诺华公司的Fabhalta（iptacopan）上市，这是首款针对成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）的口服单药疗法。Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。
FDA的批准是基于两项关键的3期临床试验——APPLY-PNH和APPOINT-PNH。在临床试验中，Fabhalta表现出显著的治疗效果。在3期临床试验APPLY-PNH中，几乎所有使用Fabhalta的患者都没有接受输血。APPLY-PNH试验主要针对接受过抗C5疗法治疗的患者，而APPOINT-PNH试验则针对未接受过补体抑制剂治疗的患者。两项试验的结果均显示，Fabhalta在提高血红蛋白水平和避免输血方面显著优于继续使用抗C5疗法治疗的患者。
APPLY-PNH和APPOINT-PNH试验24周的主要发现显示，82.3%接受过抗C5疗法治疗的患者在无输血的情况下，接受Fabhalta治疗后血红蛋白水平持续增加≥2 g/dL，继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。未接受过补体抑制剂治疗的患者中，77.5%的患者接受Fabhalta治疗后达到了这一结果。
此外，在无输血的情况下，67.7%接受过抗C5疗法治疗的患者血红蛋白水平持续≥12 g/dL，继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。对于接受过抗C5疗法治疗的患者，接受Fabhalta治疗后避免输血率为95.2%，而抗C5疗法组患者这一数值为45.7%（P<0.0001）。
安全性方面，在APPLY-PNH试验中，Fabhalta与抗C5疗法相比报告的不良反应（≥10%）包括：头痛（19%比3%），鼻咽炎（16%比17%），腹泻（15%比6%），腹痛（15%比3%），细菌感染（11%比11%），恶心（10%比3%）和病毒感染（10%比31%）。在APPOINT-PNH试验中，最常报告的不良反应（≥10%）包括头痛（28%），病毒感染（18%），鼻咽炎（15%）和皮疹（10%）。
在APPLY-PNH中，接受Fabhalta治疗的PNH患者中有两名（3%）报告了严重的不良反应，包括肾盂肾炎、尿路感染和COVID-19。在APPOINT-PNH中，接受Fabhalta治疗的PNH患者中有两名（5%）报告了严重的不良反应，包括COVID-19和细菌性肺炎。
(责任编辑：编辑露露)
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