10月2日，诺和诺德制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其RNAi疗法Rivfloza(nedosiran)注射液，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。
Rivfloza 采用 Dicerna 的 GalXC RNAi 技术平台开发，旨在抑制乳酸脱氢酶的表达，乳酸脱氢酶是一种肝酶，可催化乙醛酸代谢途径中的最后一个共同步骤，从而导致 PH1 患者草酸盐过量产生。
Rivfloza是一种每月一次的核糖核酸干扰 (RNAi) 类药物，也是该公司开发的首款获批RNAi疗法。该药物可通过与表达肝乳酸脱氢酶(LDH)的mRNA结合，抑制该蛋白表达，这是导致草酸盐过度生成的关键代谢酶。
(责任编辑：编辑露露)
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