默克( Merck KGaA )宣布，美国食品药品管理局( FDA )批准了靶向抗癌药物tepmetko（tepotinib），该药物是具有MET基因第14号外显子跳跃改变)的晚期非经口MET抑制剂，用于治疗携带MET基因第14号外显子跳过改变（METex14 skipping）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
Tepmetko通过FDA实时肿瘤学审查( RTOR )试点项目获得优先审查和快速批准。该批准基于总缓解率和缓解持续时间数据，对该适应证的持续批准取决于验证性试验中临床效益的验证和描述。
Tepmetko的监管批准基于重要的ⅱ期VISION研究( NCT02864992 )的数据。这是迄今为止在具有METex14跳跃转换的转移性NSCLC患者中进行的最大规模的临床研究，共有152例具有METex跳跃转换的NSCLC患者接受了Tepmetko治疗。
结果显示：Tepmetko在先前没有接受过治疗的患者（n=69，初治组）和先前接受过治疗的患者（n=83，经治组）中的总缓解率（ORR）分别为43%（99%CI:32-56）和43%（95%CI:33-55）、2组的中位缓解持续时间（DOR）分别为10.8个月和11.1个月、2组缓解时间≥6个月的患者比例分别为67%和75%、缓解时间≥9个月的患者比例分别为30%和50%。
安全人群包括255例METex14跳过改变阳性NSCLC患者，他们在VISION研究中接受了Tepmetko治疗。1例（0.4%）死于肺炎，1例（0.4%）死于肝功能衰竭，1例（0.4%）死于液体过量引起的呼吸困难。45%接受Tepmetko治疗的患者出现严重不良反应。发生率大于2%的严重不良反应，包括胸腔积液（7%）、肺炎（5%）、水肿（3.9%）、呼吸困难（3.9%）、全身健康恶化（3.5%）、肺栓塞（2%）和肌肉骨骼疼痛（2%）。服用Tepmetko的患者最常见的不良反应（≥20%）是水肿、疲劳、恶心、腹泻、肌肉骨骼疼痛和呼吸困难。
2019年9月，美国FDA授予tepotinib划时代药物资格( BTD )，治疗接受含铂化疗后病情进展、METex14跳跃改变的转移性NSCLC患者。2020年3月，Tepmetko在日本获得全球首个监管批准，用于治疗具有METex14跳跃改变的不可切除、晚期或复发性NSCLC患者。2020年11月，欧洲药品管理局( EMA )接受了Tepmetko的申请，开始了审查程序。TepMETko是世界上首个被批准用于具有MET基因改变的晚期NSCLC患者口服MET抑制剂的治疗。在日本，Tepmetko被授予孤儿药资格( ODD )和SAKIGAKE资格(创新药)。在美国，Tepmetko被授予孤儿药物资格( ODD )和划时代的药物资格( BTD )。
Tepmetko和Tabrecta都被批准用于以前没有接受过治疗的患者和以前接受过治疗的患者。关于给药，Tepmekto每日1次，Tabrecta每日2次口服。
(责任编辑：编辑露露)
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