10月26日，Santhera Pharmaceuticals与ReveraGen BioPharma公司联合宣布美国FDA已批准Agamree(vamorolone)上市，用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。
Vamorolone是一种新型皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。vamorolone对DMD患者发挥作用的确切机制尚不清楚。
此外，Vamorolone具有独特作用模式，这种模式基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用，并进一步修饰下游活性，因此被认为是一种新型皮质类固醇，具有维持疗效的解离特性，具有更好的耐受性副作用，其作用方式与现有的皮质类固醇相似。这种作用机制可能使vamorolone成为目前儿童、青少年和成人DMD患者糖皮质激素治疗标准的有效替代物。
(责任编辑：编辑露露)
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