10月17日，优时比(UCB)制药公司宣布其C5补体抑制剂Zilbrysq(zilucoplan)已获美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者。
Zilbrysq是首款获FDA批准用于gMG的补体C5抑制剂，每日自行皮下给药一次。zilucoplan的双重作用机制，可阻止末端补体途径的激活以及膜攻击复合物(MAC)的下游组装和活性，从而阻止其损坏突触后膜，破坏离子通道传导和损害神经肌肉信号传递。
此次获批主要基于一项随机双盲、安慰剂对照的多中心III期RAISE研究结果。与安慰剂相比，第12周时zilucoplan组患者重症肌无力-日常生活活动能力量表(MG-ADL)总评分较基线有统计学意义上的改善；zilucoplan组的重症肌无力定量评分(QMG)、重症肌无力复合评分(MGC)和改良的15项重症肌无力生活质量(MG-QoL15r）评分较基线均有显著改善。
(责任编辑：编辑露露)
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