药品名称:Xuriden(uridine triacetate)
英 文 名:uridine triacetate
研发公司:Wellstat Therapeutics
适 用 症:遗传性乳清酸尿症
Xuriden用于一种罕见的遗传性乳清酸尿症的治疗。乳清酸尿症是一种罕见的代谢性疾病,全球仅有约20个报告病例。
在一个未发表的6周伴随6个月延长期的单臂试验中,4位(3-19岁)患有遗传性乳清酸尿症的病人被给予每天一次60mg/kg剂量的三乙酸尿苷进行治疗。经过6个月的治疗,4位病人的血液学参数(嗜中性粒细胞计数、白细胞计数或平均红细胞容积)均有了改善或保持稳定,而且乳清酸水平也维持稳定。其中3位病患在6个月治疗后经测量,体重增长有了改进或维持稳定,身高也保持了稳定增长。该试验没有报道不良发应。
Xuriden以2g/包一次性使用的口服颗粒包装售卖。推荐的起始服用剂量为60mg/kg, 一天一次。如果乳清酸水平有所上升或还是维持在正常水平之上,或针对恶化的疾病,服用剂量可增加至120mg/kg(最大剂量至8g),一天一次。该颗粒药物须混在苹果汁、布丁、酸奶、牛奶或婴儿配方奶粉中直接吞服,不要咀嚼。一旦包装开封,未服用完的药物颗粒必须丢弃。
(责任编辑:编辑露露)
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